uniQure（QURE）股价暴跌50%，亨廷顿病疗法在48个月数据中显示出疗效持久性问题
uniQure 的亨廷顿病基因疗法 Ifezuntirgene 周二引发了对疗效持久性的担忧，QURE 股价在盘前交易中暴跌超过 50%。该股有望创下单日最大跌幅，并跌破 200 日移动均线，这也是三个多月以来首次跌破该均线。
36 个月时，高剂量组患者的治疗在 cUHDRS 疗效指标上使疾病进展减缓了 80%，在总功能容量（TFC）指标上减缓了 67%。然而，48 个月的数据表明疗效显著下降：12 名高剂量组患者在 cUHDRS 指标上的疗效降至 44%，且不再具有统计学意义；TFC 指标上的疗效则维持在 61%。5 名患者出现了与治疗相关的中枢神经系统炎症，但均已完全康复。uniQure 于本月早些时候提交的 FDA 生物制品许可申请以 36 个月数据为依据。
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