FDA 批准首款 Sanfilippo 基因疗法，RARE 股票大涨 13%

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（RARE）周四获美国食品药品监督管理局（FDA）批准推出 Fayuvi，这是首款用于治疗儿科患者 A 型 Sanfilippo 综合征的基因疗法。此次批准是在该疗法于 2025 年因生产问题遭拒后取得的，迫使公司今年重新提交申请。A 型 Sanfilippo 综合征是一种罕见的遗传性代谢疾病，患儿因有毒物质在大脑中积聚而逐渐失去语言能力、认知能力和运动技能，有时也被称为儿童阿尔茨海默病。周四的批准标志着 Ultragenyx 获得的第二项基因疗法批准，也是其获得的第六项 FDA 授权。该产品定价为每位患者 395 万美元，预计将在 30 至 60 天内进入符合条件的美国治疗中心。

FDA 在 2025 年因生产问题拒批后批准 Fayuvi

FDA 全面批准了 Fayuvi（也称为 UX111），用于治疗患有 A 型 Sanfilippo 综合征的儿科患者。该机构在 2025 年因生产问题拒绝批准这项疗法，而不是因为临床数据存在问题，迫使 Ultragenyx 今年重新提交申请。原定于 9 月 19 日作出决定。此次批准为首个治疗方案铺平了道路。该疾病由一种酶缺失引起，导致名为硫酸乙酰肝素的糖分子在大脑中积聚。

临床证据显示，接受治疗的患者在认知功能方面具有优势

Fayuvi 通过静脉一次性给药。一种经过改造的病毒会将缺失基因的有效副本送入细胞，使身体能够产生这种酶并清除有毒物质。FDA 表示，接受治疗的儿童在 2 岁至 5 岁期间保持或改善了认知功能，而未经治疗的历史对照患者通常会先进入平台期，随后逐渐恶化。Ultragenyx 报告称，与自然病程相比，患者的标准认知评分高出 23.5 分。常见副作用包括肝酶升高、呕吐和发热。

Ultragenyx 将 Fayuvi 的价格定为每位患者 395 万美元

该公司将 Fayuvi 在美国的每位患者批发采购成本定为 395 万美元。预计该产品将在 30 至 60 天内进入符合条件的美国治疗中心。获批后，公司获得了一份优先审评凭证。Stocktwits 用户指出，该凭证本身的价值约为 2 亿美元。

RARE 股价上涨 13%，散户情绪转为极度看涨

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（RARE）股价周四常规交易时段上涨 13%，盘后又上涨 3%。此次反弹结束了一段艰难时期。就在一天前，该股触及 52 周新低 12.73 美元。目前股价仍远低于 9 月初的水平。当时，由于 Angelman 综合征晚期试验失败，股价单日下跌约 44%。RARE 股价今年迄今已下跌 37%。

在 Stocktwits 上，过去 24 小时内，散户对 RARE 股票的情绪从“看涨”跃升至“极度看涨”，消息量也从“正常”升至“极高”。一名 Stocktwits 用户对公司获批后获得的优先审评凭证表示乐观，并指出其估值为 2 亿美元。另一名用户认为该股可能涨至 25 美元，理由是该药物的定价。

常见问题

FDA 周四批准了 Ultragenyx 的什么产品？

FDA 批准了 Fayuvi（UX111），这是首款用于治疗儿科患者 A 型 Sanfilippo 综合征的基因疗法。该疗法通过静脉一次性给药，并利用经过改造的病毒递送缺失基因的有效副本，使身体能够产生清除大脑中有毒物质的酶。

FDA 为什么在 2025 年拒绝批准 Fayuvi？

FDA 在 2025 年因生产问题拒绝批准这项疗法，而不是因为临床数据存在问题。Ultragenyx 今年重新提交了申请，原定于 9 月 19 日作出决定。

Fayuvi 每位患者的费用是多少？

该公司将 Fayuvi 在美国的每位患者批发采购成本定为 395 万美元。预计该产品将在 30 至 60 天内进入符合条件的美国治疗中心。