Capricor 股价上涨 7%，FDA 将 Deramiocel 的审查延长至 11 月

Capricor Therapeutics（CAPR）股价周一上涨近 7%，此前美国食品药品监督管理局（FDA）将这家生物科技公司实验性杜氏肌营养不良症（DMD）疗法 Deramiocel 的审评期限延长了三个月。在接受 Capricor 提交的、包含新临床数据的重大修订后，FDA 将该疗法的决定日期从 8 月 22 日推迟至 11 月 22 日。此次延期是在 Capricor 提交 3 期 HOPE-3 研究的 24 个月随访数据及支持缩小适应症范围的额外分析后作出的。调整后的适应症重点关注维持上肢功能，旨在应对 DMD 患者面临的重大未满足医疗需求。

FDA 将 Deramiocel 的审评期限延长至 11 月 22 日

在接受 Capricor 提交的、包含新临床数据的重大修订后，FDA 将该疗法的决定日期从 8 月 22 日推迟至 11 月 22 日。该机构未能在原定截止日期前发出完整回复函（CRL）。Capricor 提交了 3 期 HOPE-3 研究的 24 个月随访数据，以及支持缩小适应症范围的额外分析，重点关注维持上肢功能。FDA 生物制品评价与研究中心接受了这项修订，并指出 DMD 存在重大的未满足医疗需求。Deramiocel 是一种实验性细胞疗法，旨在减缓 DMD 导致的肌肉损伤。DMD 是一种罕见遗传性疾病，会导致进行性肌无力，通常还会损害心脏。

HOPE-3 研究达到上肢功能主要终点

Capricor 表示，HOPE-3 研究达到了主要终点，显示患者的上肢功能取得了具有统计学意义的改善。首席执行官 Linda Marbán 表示，额外的随访数据提供了有关杜氏肌营养不良症患者上肢功能评估的最全面数据集之一。Marbán 补充道：“HOPE-3 达到了主要终点，显示上肢功能取得了具有统计学意义的改善。我们认为，修订中包含的额外开放标签数据和进一步分析，增强了支持调整后拟议适应症的证据。”通过将拟议适应症调整为重点关注上肢功能，Capricor 将审评重点转向了其 3 期研究结果更为强劲的领域。

专家咨询委员会投票反对心肌病适应症

此次延期为 Capricor 提供了推进申请的路径。此前，FDA 专家咨询委员会以 9 比 3 的投票结果认定，现有证据不足以支持 Deramiocel 治疗杜氏相关心肌病的有效性。该委员会的建议不具有约束力。由于申请未提供充分的有效性证据，公司于 2025 年 7 月收到了一封完整回复函（CRL）。

CAPR 股票表现和散户情绪

截至撰写本文时，CAPR 股价上涨近 7%。过去 24 小时内，Stocktwits 上散户对 CAPR 的情绪仍处于“看涨”区间。一位用户表示，CAPR 获批的可能性更高，若最终获批，股价将达到 40 美元。目前该股交易价格约为 6.8 美元。另一位用户表示，FDA 可能在一两个月内批准该疗法。2026 年以来，该股已下跌 76%。

常见问题

为什么 CAPR 股票周一上涨？
CAPR 股票周一上涨近 7%，此前 FDA 将 Deramiocel 的审评期限延长了三个月，并接受了包含 HOPE-3 研究新临床数据的重大修订。

HOPE-3 研究显示了什么？
HOPE-3 研究达到了主要终点，显示接受 Deramiocel 治疗的杜氏肌营养不良症患者的上肢功能取得了具有统计学意义的改善。

Deramiocel 新的 FDA 决定日期是什么时候？
在接受 Capricor 提交的、包含 24 个月随访数据的修订后，FDA 将决定日期从 8 月 22 日推迟至 11 月 22 日。